Генная терапия поможет в лечении слепоты

В результате научного эксперимента, проведенного двумя группами врачей, был достигнут прорыв в медицине

В результате научного эксперимента, проведенного двумя группами врачей, был достигнут прорыв в медицине

Впервые ученым удалось при помощи генной терапии резко улучшить зрение людей, страдавших редкой унаследованной формой слепоты. Медики - участники клинических испытаний, проведенных в Лондоне и Филадельфии, считают, что ими была достигнута историческая веха в деле применения экспериментальной терапии, в рамках которой им удалось заменить пораженные гены на здоровые.

Четырем из шести пациентов, прошедшим курс лечения, частично удалось восстановить зрение. Они, равно как и десятки тысяч других людей на планете, страдают наследственной атрофией зрительных нервов, которая получила название «врожденный амавроз Лебера». Этой болезнью люди начинают страдать с младенчества. К 20 годам многие из них слепнут.

Альберт Магуайер

Но болезнь можно излечить, если заменить мутировавший ген на нормальный. Доктор Альберт Магуайер вспоминает, что идея применения генной терапии возникла, когда он и его жена Джоан Беннет еще учились в мединституте. Альберт задал простой вопрос: «А нельзя ли взять ген и поместить его в сетчатку глаза живого организма?» Она ответила: «Можно»!

Доктор Беннет - одна из ведущих участников эксперимента, проведенного в Филадельфии. По ее словам, полученные результаты дают большие основания для оптимизма, в особенности если сравнить их с тем, что получалось в прошлом: «Мы очень боялись, что на самой сетчатке останется слишком большая рубцовая ткань, которая не позволит улучшить зрение».

Джоан Беннет

Ее восторг разделяют другие врачи, которые считают, что предварительные результаты последних исследований свидетельствуют о возможности излечения и других наследственных форм утраты зрения.

Результаты клинических испытаний, проведенных в Великобритании и США, опубликованы на веб-сайте журнала New England Journal of Medicine.